Finanziamento per ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati. È uno dei passaggi fondamentali contenuti nel disegno di legge per la cura delle malattie rare che mercoledì 3 novembre ha incassato l’approvazione della Commissione Sanità del Senato. Un passaggio fondamentale dopo l’ok ricevuto dalla Camera: ora manca soltanto la firma del Presidente della Repubblica e la definitiva pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale.

Il decreto è composto da 16 articoli, di cui l’11esimo prevede il “Finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani”. In particolare, il Fondo previsto sarà destinato a:

• studi preclinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare;
• studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia;
• programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio sulla base di ipotesi biologiche e di evidenze iniziali di efficacia, ma privi di conoscenze certe sull’efficacia e sulla sicurezza del loro uso a medio e a lungo termine;
• ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati;
• progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile, o in fase di sviluppo avanzato comprovato, una cura.

«Oggi è una giornata molto importante per tanti pazienti e famiglie – commenta il presidente di AVIS Nazionale, Gianpietro Briola – quotidianamente sono innumerevoli le sfide da affrontare per chi è affetto o ha accanto qualcuno con una malattia rara. Da sempre la nostra associazione sostiene la ricerca contro queste forme contribuendo, con il gesto etico, volontario e non remunerato di migliaia di donatori, a raccogliere sangue e plasma utili a ricavare preziosi medicinali salvavita. L’utilizzo del plasminogeno per la cura della congiuntivite lignea ne è la dimostrazione. L’ok del Senato al decreto legge rappresenta una decisione di civiltà per la salute pubblica e la conferma di quanto, grazie al volontariato del sangue, la ricerca possa proseguire senza sosta per il bene di tutti».

Positivi i commenti della direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), Ilaria Ciancaleoni Bartoli: «Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è finalmente una legge dello Stato, la prima che definisce organicamente queste patologie, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo. Siamo di fronte a una legge quadro con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è ancora molto da fare. L’Osservatorio Malattie Rare, come fatto fino ad oggi, continuerà ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti istituzioni che hanno voluto questa legge, vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione».

«E’ stato un percorso lungo – commenta la Sen. Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le malattie rare – ma siamo riusciti ad ottenere la migliore legge possibile nelle condizioni che avevamo. Ora l’applicazione dovrà essere attentamente monitorata perché sia data concreta attuazione a tutte le disposizioni. Questa legge è un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore malattie rare, e del sostegno da parte delle diverse aree politiche. Mi auguro che lo stesso spirito collaborativo si veda nei mesi a venire, non solo nei decreti attuativi, ma anche quando si apriranno le possibilità di apportare delle migliorie, e ovviamente anche durante i lavori dell’ormai prossima legge di Bilancio, dove occorrerà stanziare finanziamenti per l’attuazione del Piano Nazionale Malattie Rare».

«Abbiamo raggiunto un bellissimo traguardo, non abbiamo lasciato che la pandemia soffocasse la voce dei malati rari», commenta l’On. Fabiola Bologna, segretaria della Commissione XII della Camera. «Questo ha richiesto un grande impegno, ma anche molte discussioni e alcuni compromessi che renderanno fondamentale trattare alcuni aspetti, anche importanti, nei decreti attuativi. Oggi festeggiamo questo primo determinante passo in avanti, perché finalmente i principi e i diritti esigibili, sanitari e sociali, per i malati rari sono in una cornice normativa unitaria! Da domani è necessario avere il coraggio di proseguire affinché la norma si trasferisca nella vita reale dei malati rari, migliorandola, semplificandola e consolidando le buone pratiche sviluppate in questi anni. Auspico, infine, che sia rispettata la scadenza per il rinnovo del Piano Nazionale Malattie Rare, e quindi di averlo approvato entro il 28 febbraio, la prossima Giornata delle Malattie Rare».

Anche il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri si è espresso con soddisfazione riguardo all’approvazione di questa legge e, riferendosi ai Decreti Ministeriali necessari all’attuazione e, in modo particolare, al Piano Nazionale Malattie Rare, ha detto che «è l’inizio di una fase decisiva in cui sarà necessario accelerare il passo verso la definizione di appositi Decreti che ne possano dare piena attuazione».

Infatti, in seguito alla pubblicazione della legge in Gazzetta Ufficiale, dal momento della sua entrata in vigore, decorreranno i termini entro i quali produrre 5 differenti atti necessari alla piena attuazione del Testo Unico.

Dichiarazioni estratte dal sito www.osservatoriomalattierare.it