Potrebbero svilupparsi nuove possibilità di cura per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML). È quanto emerge da uno studio pubblicato su Nature condotto da un team di ricercatori dell’Università di Cambridge. L’AML è un tumore ematologico raro in cui globuli bianchi anormali si accumulano nel midollo osseo e si diffondono rapidamente nel sangue. Più comune nelle persone di età superiore ai 65 anni, questa forma progredisce rapidamente e può portare a gravi infezioni e insufficienza d’organo se non trattata. 

Nel corso dello studio gli scienziati sono stati supportati dai progetti finanziati dall’Unione europea, LeukemiaTargeted e CRIPTON, che hanno presentato un nuovo approccio utile per portare a una nuova classe di farmaci per il trattamento di questa forma leucemica. La loro strategia mira agli enzimi che svolgono un ruolo importante nell’iniziare e mantenere la malattia. Il nostro corpo ha bisogno di proteine ​​per continuare a funzionare correttamente, ma per creare proteine ​​il suo DNA deve prima essere convertito in acido ribonucleico (RNA). Gli enzimi svolgono la maggior parte delle reazioni chimiche che avvengono nelle cellule e influenzano anche la produzione di proteine ​​apportando modifiche chimiche all’RNA. Tuttavia, a volte gli enzimi diventano disregolati e vengono prodotti in quantità eccessive. Nel caso della LMA, l’enzima METTL3 svolge un ruolo nello sviluppo della malattia quando è sovraespresso in alcuni tipi di cellule. 

I ricercatori hanno identificato una molecola chiamata STM2457 che può inibire l’enzima METTL3. Dopo aver testato gli effetti della molecola nei tessuti coltivati ​​da pazienti umani con LMA e in modelli murini della malattia, è emerso che il trattamento ha portato a una ridotta crescita delle cellule cancerose e ad un aumento dell’apoptosi, o alla morte di queste cellule. Nei topi, STM2457 ha ridotto il numero di cellule cancerose nel midollo osseo e nella milza senza influenzare il peso corporeo e senza effetti collaterali tossici. 

Si tratta di un campo di ricerca nuovissimo per il cancro e della prima molecola simile a un farmaco che viene sviluppata. I risultati positivi nell’uccidere le cellule leucemiche e nel prolungare l’aspettativa di vita nel corso dell’esperimento rappresentano un incoraggiamento importante per testare le molecole nei pazienti già a partire dal prossimo anno.